新京报讯（记者 王卡拉）丁香园Insight数据库预测，今年将有两款罕见病新药上市，适应症分别为多发性硬化症及遗传性血管性水肿。


西尼莫德片


多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其他部位的信息交流受阻，病因尚不明确。其常见的症状包括身体部分麻木、疼痛或刺痛、视力模糊、失明、头晕等。《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识（2018版）》提及，我国缺乏大规模流行病学资料，预计约有超过3万名患者。在中国，2018年5月，多发性硬化症被纳入了《第一批罕见病目录》。


诺华研发的西尼莫德片（英文商品名：Mayzent）是一款治疗多发性硬化症药物的口服药物，是美国食药监局（FDA）批准的第二个新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂（第一个是诺华研发的芬戈莫德），它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统，从而达到抑制炎症的效果，延迟患者残疾进展和保留认知功能。


目前，我国获批上市的多发性硬化症药物包括诺华的芬戈莫德、赛诺菲的特立氟胺、拜耳的注射用重组人干扰β-1b、默克雪兰诺的重组人干扰素β1a注射液。


诺华的西尼莫德片在中国的上市申请于2019年2月18日获受理，2019年5月被纳入优先审评通道。丁香园Insight数据库预计，西尼莫德片有望2020年第三季度获批。


拉那芦人单抗注射液


遗传性血管性水肿是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病。该病可发生于任何年龄，但大多数出现于儿童期或少年期，常伴腹痛、恶心呕吐、血清中C1酯酶抑制物降低等表现，喉部发作可因窒息之风险而危及生命，常有家族史，目前尚无有效治疗手段。2018年5月11日，遗传性血管性水肿被收录入《第一批罕见病目录》。


2018年8月，武田制药旗下罕见病药物巨头夏尔公司研发的首个治疗遗传性血管性水肿药物——拉那芦人单抗注射液（英文商品名：Takhzyro）在美国获批上市，是目前唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单抗药物。作为一种预防性治疗药物，拉那芦人单抗已于2018年8月23日获得FDA批准用于12岁及以上的遗传性血管性水肿患者，预防血管性水肿发作，该药通过皮下注射自我给药。


Takhzyro的临床数据显示，与安慰剂相比，每2周一次、300mg剂量拉那芦人单抗的治疗，能使患者每月发作次数显著降低87%；每4周一次、300mg剂量拉那芦人单抗的治疗，能使患者每月发作次数显著降低了73%。


2019年3月29日，Takhzyro在国内的上市申请获受理。丁香园Insight数据库显示，目前正处于第一轮发补阶段，预计今年第二季度获批。


编辑 岳清秀 校对 李项玲