新京报讯（记者 张秀兰）3月24日，港股上市公司基石药业宣布，国家药监局批准普吉华（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，该药也成为国内首个获批上市的选择性RET抑制剂。


世界卫生组织国际癌症研究机构发布的2020年全球癌症最新数据中，肺癌死亡人数位居所有癌症之首，中国最常见的新发癌症和最常见的癌症死亡原因也均是肺癌。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者占1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群。针对RET融合阳性NSCLC患者一直以来缺乏疗效良好的治疗药物，现有治疗临床获益不满意（化疗、免疫为主的联合治疗）尤其是脑转移患者，亟待低毒高效的RET选择性抑制剂。


广东省人民医院吴一龙教授表示，在肺癌精准治疗领域，RET靶点的研发是一个巨大的突破，“ARROW研究的优异数据结果有力支持了此次普吉华在中国获批，并有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”ARROW研究显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率（ORR）为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现与普拉替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。


普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利，该药品也成为基石药业首个商业化上市的产品。


基石药业已经组建一支规模超过200人的销售团队，并开始与国内头部分销商进行谈判，以建立分销管道。今年3月5日，基石药业与国药控股股份有限公司（国药控股）签署战略合作协议，携手推进普拉替尼等在中国获批上市后的商业化进程。此外，燃石医学已与基石药业达成伴随诊断（CDx）战略合作，双方将携手开发和商业化普拉替尼在中国地区的CDx试剂，用于检测肿瘤患者的RET基因变异。


校对 柳宝庆