抗肿瘤药、罕见病药是两类最受关注的新药。新京报制图/许骁

 

在政策与行业的双重“催生”下，抗肿瘤药、罕见病药不断涌现。在今年国家药监局已经批准上市的81款新药中，22款为抗肿瘤药物，11款为罕见病药物，两者合计占比达40.7%。

 

多款肿瘤药创国内之首，研发大手笔投入

 

今年获批上市的22款抗肿瘤药，适应症涉及肺癌、肝癌等。如基石药业旗下的普吉华（普拉替尼胶囊）今年3月获批，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，这是国内首个获批上市的选择性RET抑制剂。12月，亚盛医药旗下药物奥雷巴替尼上市，成为我国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期或加速期的成年患者。

 

今年6月9日，荣昌生物的维迪西妥单抗和泰它西普附条件获批上市。这是国内首个通过自主研发获批上市的ADC（抗体偶联物）药物，获批适应症为用于晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）。从2020年8月上市申请获受理，到2021年6月9日附条件获批，维迪西妥单抗的获批上市仅用10个月时间。

 

审批速度的提升，也让创新型生物医药企业受到资本市场的关注。2020年11月9日登陆港交所的荣昌生物，以5.9亿美元的实际募资金额，创造2020年全球生物技术IPO募资最高纪录。2021年5月10日，荣昌生物又宣布计划赴科创板上市，并于今年11月11日顺利过会。此次，荣昌生物计划募集资金40亿元，用于新药产业化、抗肿瘤抗体新药等多种新药研发等。

 

新药频出的背后是大手笔的研发投入。基石药业2020年研发投入为14.05亿元，超过同期10.39亿元的营收规模，2021年上半年研发投入为5.13亿元。亚盛医药2020年的研发支出达到5.65亿元，2021年上半年研发投入3.18亿元，再次实现同比增长；诺诚健华2020年研发支出为4.03亿元，同比2019年增加近一倍，2021年上半年研发投入为1.85亿元。君实生物2020年投入研发费用达到17.78亿元，同比增长87.93%，2021年上半年研发投入为9.47亿元，同比增长33.62%。

 

在“新势力”崛起的同时，老牌企业也参与到竞争之中。恒瑞医药的研发投入逐年提高，从2016年的11.8亿元攀升至2020年的49.89亿元，今年前三季度研发投入已经超过40亿元。

 

与此同时，政策层面正在引导肿瘤药研发趋于理智。今年7月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》。《指导原则》指出，我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段；抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。

 

罕见病药物纳入医保，平均降幅达到65%

 

除抗肿瘤药外，罕见病药也被广泛关注。来自病痛挑战基金会的统计数据则显示，从2018年5月第一批罕见病目录发布至今，共有34款罕见病药物获批上市。尤其是今年，获批的罕见病药物已有11种。

 

今年12月21日，诺华制药的罕见病药物奥法妥木单抗注射液获批上市，用于治疗成人复发型多发性硬化，成为今年获批上市的第11款罕见病药物。

 

奥法妥木单抗2009年10月已在美国获批上市，当时获批适应症为治疗慢性淋巴细胞白血病。此后，诺华制药启动全新的开发项目，研究奥法妥木单抗对复发型多发性硬化的治疗效果，并于2020年8月获美国食药监局（FDA）批准，作为皮下注射药物，用于治疗成人复发型多发性硬化。仅一年后，该药就在中国获批用于上述罕见病治疗。

 

除奥法妥木单抗外，今年获批的罕见病药物还有协和发酵麒麟的布罗索尤单抗、武田的醋酸艾替班特和维拉苷酶α、百济神州引进的司妥昔单抗等。

 

从上述获批情况来看，罕见病药物主要还是依靠海外引进。不过，随着鼓励政策不断出台，布局罕见病领域的企业也逐步增多。如国内企业迈博药业、正大天晴正在布局美泊利单抗生物类似药。其中，正大天晴于今年10月提交临床试验申请并获受理。

 

弗若斯特沙利文预计，中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元，年均复合增长率为34.5%。随着更多创新药物的推出和可得性/可负担性的提升，中国罕见病药物市场于2030年占全球罕见病市场的比例将达到6.8%。12月3日，中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及家庭迎来期盼已久的喜讯：全球首个精准靶向治疗SMA的药物诺西那生钠注射液被纳入新版医保目录。诺西那生钠最初在国内获批上市时，每单位定价为69.97万元，曾在2019年医保谈判时因为价格问题被舆论关注。此后虽然降价至55万元，仍然在今年9月再次被推上热搜。

 

截至目前，我国共有60多款罕见病药物获批上市，其中40余款被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。其中，今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。

 

今年1月，国家医保局及财政部发布《国家医疗保障待遇清单（2020年版）》，地方罕见病保障政策或面临清理。对此，病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川指出，虽然有更多的创新支付模式可以考虑，如探索按疗效付费、探索医疗贷款等，“要保障罕见病药物的可及性，最根本的还是需要医保支持。”

 

今年国家医保局在回复全国人大代表刘献祥提交的罕见病相关建议时提及，对于费用特别高的特殊罕见病，国家医保局将会同有关部门探索罕见病用药保障机制，努力减轻患者负担。“这释放了一个比较积极的信号，国家医保局或将尝试通过多部门联合的方式，共同解决罕见病高值药品的问题。”郭晋川表示。

 

新京报记者 王卡拉 张秀兰

校对 赵琳