新京报贝壳财经讯（记者俞金旻）4月10日，新京报贝壳财经记者从上海市药监局了解到，国家药品监督管理局通过优先审评，审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个基因治疗药物。


贝壳财经记者了解到，目前，全球已有3款用于血友病的基因治疗产品上市，分别为BioMarin的Roctavian（2023.6 FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11 FDA）、辉瑞的Beqvez（2024.4 FDA），分别用于治疗A型血友病、B型血友病、B型血友病。


Roctavian、Hemgenix、Beqvez分别定价290万美元、350万美元、350万美元。但是商业化却远不及预期。据公开报道，来自BioMarin的年报显示，2023年仅3名患者接受Roctavian治疗，销售为350万美元。


目前，信玖凝的定价还未公布，但可以肯定的是，对比国外同类，会低很多。


据了解，血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血，容易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，进而利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。


尤其值得期待的是，采用基因治疗方法，患者只需一次注射，患者有极大可能治愈的获益，不用再定期治疗，不仅为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择，同时大大减轻了经济负担和医保压力。


编辑 陈莉 校对 杨许丽